Introducció
«No hi ha manera de saber quan les nostres observacions sobre els complexos esdeveniments de la natura són completes. Com bé va assenyalar Karl Popper, el nostre coneixement és finit, però la nostra ignorància és infinita. En medicina, mai no podem estar segurs de les conseqüències de les nostres intervencions; tan sols podem reduir el marge d’incertesa. Aquesta confessió no és tan pessimista com sona: les afirmacions que resisteixen un escrutini intens i repetit sovint resulten molt fiables. Tals “veritats funcionals” són els elements amb què es construeixen les estructures raonablement sòlides en què es recolzen les nostres accions diàries a la capçalera del pacient.»
William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press; 1998. 165 p.
La medicina moderna ha reeixit summament.
Resulta difícil imaginar com hauria estat la vida sense els antibiòtics. El desenvolupament d’altres medicaments eficaços ha revolucionat el tractament dels atacs cardíacs i la hipertensió; també ha transformat la vida de moltes persones amb esquizofrènia.
En la majoria dels països, la vacunació dels nens ha fet de la poliomielitis i la diftèria un record llunyà, i les pròtesis artificials han alleujat el dolor i disminuït la discapacitat d’una infinitat de persones.
Les tècniques modernes de diagnòstic per la imatge, com l’ecografia, la tomografia computada (TC) i les imatges per ressonància magnètica (IRM), han contribuït que es diagnostiqui amb precisió els pacients i que se’ls administri el tractament correcte.
El diagnòstic de molts tipus de càncer solia significar una sentència de mort, mentre que avui dia els pacients generalment viuen amb el seu càncer en lloc de morir a causa d’aquest. A més, la sida/VIH ha deixat de ser una malaltia que mata ràpidament per convertir-se en una malaltia crònica (prolongada).
Per descomptat, moltes millores en la salut són conseqüència dels progressos realitzats en matèria social i de salut pública, com l’accés a l’aigua potable, el sanejament i les millores en l’habitatge. Però fins i tot per als escèptics seria difícil passar per alt les notables repercussions de l’atenció mèdica moderna. En l’últim mig segle, aproximadament, la millora de l’atenció sanitària ha contribuït en gran mesura a l’augment en l’esperança de vida i en la qualitat de vida, especialment per a les persones amb malalties cròniques.[1,2]
No obstant això, els triomfs de la medicina moderna fàcilment poden portar-nos a passar per alt molts dels seus problemes persistents.
Fins i tot en l’actualitat, es prenen massa decisions mèdiques sobre la base d’una evidència científica deficient. Encara existeix una quantitat excessiva de tractaments mèdics que perjudiquen els pacients; alguns dels quals tenen escàs benefici comprovat, o cap, i altres són útils però no s’utilitzen prou. Com pot succeir això quan, cada any, els estudis sobre els efectes dels tractaments generen una allau de resultats?
Lamentablement, les proves solen ser poc fiables i, a més, moltes de les investigacions que es duen a terme no aborden les preguntes que els pacients necessiten que responguin.
Part del problema és que, molt poques vegades, els efectes d’un tractament són realment obvis o notables. Generalment, hi haurà incerteses sobre l’eficàcia dels tractaments nous o sobre si a la pràctica seran més beneficiosos que perjudicials. Per això, per identificar de manera fiable els efectes dels tractaments, es necessiten estudis imparcials dissenyats a consciència, és a dir, estudis que estiguin pensats per reduir els biaixos i que tinguin en compte la intervenció de l’atzar (vegeu capítol 6).
La impossibilitat de predir amb exactitud què passarà quan una persona contreu una malaltia o rep un tractament es coneix com la llei de Franklin, anomenada així per l’estadista nord-americà del segle XVII Benjamin Franklin, qui encertadament va sostenir que: «No hi ha res més segur en el món que la mort i els impostos».[3]
No obstant això, la llei de Franklin no és un raonament habitual a la societat. A les escoles no es posa èmfasi suficient en la inevitabilitat de la incertesa, com tampoc en altres conceptes fonamentals, com per exemple, la manera d’obtenir i interpretar evidència científica o la manera d’entendre la informació sobre probabilitats i riscos.
Tal com ho va expressar un comentarista: «A l’escola, els van ensenyar sobre substàncies químiques en tubs d’assaig, amb equacions per descriure el moviment i potser una mica sobre fotosíntesi. Però, segurament, no els van ensenyar res sobre la mort, el risc, les estadístiques ni sobre els avenços científics que poden matar o curar».[4]
I si bé la pràctica de la medicina basada en evidència científica sòlida ha salvat incomptables vides, ens veuríem en dificultats si haguéssim de trobar en algun museu de ciència una exposició que expliqués els principis bàsics de la investigació científica.
No n’estigui tan segur
«A través de la recerca podem conèixer millor les coses. Però pel que fa a la veritat certa, cap home no l’ha coneguda, ja que tot no és sinó una teranyina de suposicions».
Xenòfanes, segle VI AC.
«Sempre estic segur d’allò que és una qüestió d’opinió».
Charlie (“Peanuts”) Brown, segle XX.
«Els nostres nombrosos errors mostren que la pràctica de la inferència causal… segueix essent un art. Si bé per ajudar-nos hem desenvolupat tècniques analítiques, convencions i mètodes estadístics i criteris lògics, en última instància les conclusions a les quals arribem són qüestió d’opinió».
Susser M. Causal thinking in the health sciences.
Oxford: Oxford University Press, 1983.
Tanmateix, els conceptes d’incertesa i risc realment són importants. Prenguem, per exemple, la impossibilitat lògica de «provar un negatiu», és a dir, de demostrar que alguna cosa no existeix o que un tractament no té cap efecte.
No es tracta merament d’un argument filosòfic; també té conseqüències pràctiques importants, tal com ho il·lustra l’experiència amb Bendectin, un medicament que combina els principis actius doxilamina i piridoxina (vitamina B6).
Bendectin (també comercialitzat com Debendox i Diclectin) era una prescripció d’ús molt difós per alleujar les nàusees en el primer trimestre de l’embaràs. Posteriorment hi va haver denúncies que Bendectin causava defectes congènits, que aviat van desembocar en una allau de demandes judicials. Pressionats per tots els judicis, els fabricants de Bendectin el van retirar del mercat el 1983. En diverses revisions posteriors de totes les proves, no es va poder comprovar cap associació del medicament amb les anomalies congènites, és a dir, no va ser possible demostrar de forma concloent que no va produir cap mal, però tampoc no hi havia proves que demostressin que sí que en causés.
Irònicament, com a conseqüència de la retirada de Bendectin, es coneix considerablement menys el potencial per causar anomalies congènites dels únics medicaments disponibles per tractar les nàusees matinals a les embarassades.[5]
Normalment, el màxim que la investigació pot fer és minimitzar les incerteses. Els tractaments poden ser perjudicials i, al mateix temps, útils. Les investigacions de qualitat i realitzades correctament poden indicar la probabilitat que un determinat tractament per a un problema de salut produeixi beneficis o danys en comparar-lo amb un altre tractament o amb cap tractament.
Ja que les incerteses sempre hi són, és útil tractar d’evitar la temptació de veure-ho tot en blanc i negre. A més, raonar en funció de les probabilitats atorga poder.[6] La gent necessita conèixer la probabilitat que ocorri un determinat desenllaç d’una malaltia (com un accident cerebrovascular en algú amb pressió arterial alta), els factors que afecten la probabilitat que ocorri un accident cerebrovascular i la probabilitat que un tractament canviï les possibilitats que ocorri un accident cerebrovascular.
Si compten amb prou informació fiable, els pacients i els professionals de la salut poden treballar junts per avaluar el balanç entre els beneficis i els danys dels tractaments. D’aquesta manera, podran triar l’opció que, probablement, sigui la més adequada a les circumstàncies particulars i les preferències del pacient.[7]
El nostre objectiu a Els tractaments, a prova és millorar la comunicació i fomentar la confiança que els pacients dipositen en els professionals de la salut, no pas soscavar-la. Però això només s’aconseguirà quan els pacients puguin ajudar-se a si mateixos i ajudar els professionals de la salut a avaluar críticament les opcions de tractament.
Al capítol 1, es descriu breument per què són necessaris els estudis imparcials dels tractaments i com alguns tractaments nous han tingut efectes perjudicials inesperats.
Al capítol 2 es descriu com els efectes esperats d’altres tractaments no van arribar a materialitzar-se, i es destaca el fet que molts tractaments d’ús freqüent no s’han avaluat adequadament.
Al capítol 3 s’exemplifica per què un tractament més intensiu no necessàriament és millor. Al capítol 4 s’explica per què sotmetre persones sanes a cribratge (detecció sistemàtica) a la cerca d’indicis primerencs d’una malaltia pot ser tant perjudicial com beneficiós. Al capítol 5 es destaquen algunes de les moltes incerteses que prevalen en gairebé tots els aspectes de l’atenció sanitària i s’explica com abordar-les.
En els capítols 6, 7 i 8 es presenten alguns “detalls tècnics” sense recórrer a tecnicismes.
Al capítol 6 es descriuen les bases per a la realització d’estudis imparcials dels tractaments, posant l’èmfasi en la importància de comparar elements similars.
Al capítol 7 es plantegen les raons per les quals és indispensable tenir en compte la intervenció de l’atzar.
Al capítol 8 s’explica per què és tan important avaluar sistemàticament tota l’evidència científica pertinent i fiable.
Al capítol 9 es descriu per què els sistemes que regulen la recerca sobre els efectes dels tractaments, a través dels comitès ètics d’investigació i altres òrgans, poden obstaculitzar la possibilitat de realitzar estudis adequats, i s’explica per què és possible que aquella reglamentació no aconsegueixi promoure els interessos dels pacients.
El capítol 10 contrasta les diferències fonamentals entre la bona recerca, la dolenta i la innecessària en relació amb els efectes dels tractaments; s’explica com moltes vegades les prioritats comercials i acadèmiques distorsionen la recerca i aquesta no aborda qüestions que podrien tenir una veritable repercussió en el benestar dels pacients.
En el capítol 11 es detalla què poden fer els pacients i la població en general perquè els tractaments siguin sotmesos a millors proves.
Al capítol 12 s’analitza com les proves sòlides que s’han obtingut de la recerca terapèutica poden millorar l’atenció sanitària que s’ofereix als pacients.
Finalment, al capítol 13 es presenta un projecte per a un futur millor i es conclou amb un pla d’acció.
Nosaltres, els autors, estem compromesos amb el principi d’accés equitatiu a una atenció sanitària eficaç que respongui a les necessitats de les persones. Al seu torn, aquesta responsabilitat social depèn de la informació fiable i accessible obtinguda d’investigacions sòlides sobre els efectes de les proves diagnòstiques i els tractaments.
Com que enlloc abunden els recursos destinats a l’atenció sanitària, els tractaments han d’estar basats en proves consistents i se’ls ha d’emprar de manera eficient i justa, per tal que tota la població tingui la possibilitat de beneficiar-se dels avenços de la medicina. És irresponsable malgastar recursos valuosos en tractaments que ofereixen un benefici escàs, o malgastar, sense una bona raó, les oportunitats per avaluar tractaments sobre els quals es coneix poc. Els estudis imparcials dels tractaments són, per tant, de vital importància per garantir la igualtat d’accés a les opcions terapèutiques.
Esperem que, en acabar de llegir Els tractaments, a prova, vostè, lector, comparteixi en certa mesura el nostre profund interès pel tema i, en conseqüència, formuli preguntes incòmodes sobre els tractaments, reconegui les àrees on falten coneixements mèdics i participi en els estudis de recerca per tal d’obtenir respostes per al seu benefici i el de qualsevol altri.
