Inici > Llegiu el llibre > Què són els estudis imparcials dels tractaments? > Tenir en compte el paper de l’atzar > Obtenció de nombres suficientment grans en els estudis terapèutics

Obtenció de nombres suficientment grans en els estudis terapèutics

En els estudis terapèutics de vegades és possible obtenir nombres prou grans en els treballs realitzats en un o dos centres. No obstant això, si es vol avaluar l’impacte dels tractaments en resultats rars com la mortalitat, generalment cal incloure a pacients de molts centres, sovint de molts països, per tal d’obtenir evidència científica fiable.

Per exemple, la participació de 10.000 pacients en 13 països va mostrar que l’administració de corticosteroides a persones amb lesions cerebrals greus, un tractament que s’ha utilitzat durant més de tres dècades, era mortal.[2] En un altre estudi imparcial organitzat pel mateix equip d’investigació, la participació de 20.000 pacients en 40 països va mostrar que un fàrmac econòmic anomenat àcid tranexàmic redueix el nombre de defuncions causades per l’hemorràgia després d’un traumatisme.[3]

Com que aquests estudis es van dissenyar bé per reduir els biaixos així com les incerteses resultants de la intervenció de l’atzar, constitueixen proves imparcials exemplars i proporcionen evidència científica de bona qualitat i de gran transcendència per a l’atenció sanitària a tot el món. De fet, en una enquesta organitzada per la revista científica BMJ, el segon d’aquests assajos aleatoritzats va ser votat com l’estudi més important del 2010.

Efectes de l’àcid tranexàmic en la mortalitat entre pacients amb hemorràgia profusa per traumatisme, global i per continent dels participants (dades no publicades de CRASH-2: Lancet 2010; 376: 23-32). (Cliqueu per ampliar)

La figura que es mostra a continuació està basada en dades aportades amablement per l’equip guardonat per il·lustrar la importància que les estimacions dels efectes dels tractaments es realitzin en funció de la major quantitat d’informació possible, per tal de reduir el risc d’arribar a conclusions errònies a causa de la intervenció de l’atzar.

El rombe a la part inferior de la figura representa el resultat global de l’assaig de l’àcid tranexàmic. Mostra que el fàrmac redueix la mort a causa de l’hemorràgia en gairebé el 30% (risc relatiu tot just per sobre de 0,7).

Aquest resultat global brinda l’estimació més fiable de l’efecte d’aquest fàrmac, tot i que l’estimació dels centres en el Continent A suggereix un efecte menys notable (que no és estadísticament significatiu i que probablement subestimi l’efecte veritable) i l’estimació dels centres de la categoria “Altres continents” suggereix un efecte més notable (que probablement estigui sobreestimat).

Gairebé de la mateixa manera en què es pot disminuir la intervenció de l’atzar en combinar les dades de molts centres en un assaig multinacional, els resultats d’estudis similars però independents en algunes ocasions es poden combinar estadísticament, un procés que es coneix com a “metanàlisi” (vegeu el capítol 8).

Encara que els estadístics van perfeccionar els mètodes de la metanàlisi al llarg de molts anys, no va ser fins als anys setanta que van començar a aplicar-los amb més freqüència; al principi els empraven els professionals de les ciències socials als Estats Units i, més endavant, ho van fer els investigadors mèdics. Cap a finals del segle XX, la metanàlisi era acceptada per molts com un mètode important per estudiar de manera imparcial els efectes dels tractaments.

Per exemple, es van organitzar i finançar cinc estudis realitzats en cinc països diferents per abordar una pregunta que portava 60 anys sense resposta: en els nadons prematurs, “quina concentració d’oxigen a la sang ofereix la major probabilitat que els nadons sobrevisquin sense discapacitats importants?”

Si la concentració d’oxigen a la sang és massa alta, els nadons poden quedar cecs; si és massa baixa, poden morir o desenvolupar paràlisi cerebral. Atès que fins i tot en aquests fràgils nadons les diferències resultants de les diferents concentracions d’oxigen probablement siguin modestes, es necessita un gran nombre de pacients per detectar-les.

Per tant, els equips d’investigació responsables de cadascun dels cinc estudis van acordar combinar l’evidència científica dels seus respectius estudis per obtenir una estimació més fiable que la que podria aportar qualsevol dels seus estudis de manera individual.[4]